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一种称为 ANGPTL3 抑制剂疗法的新型疗法可有效降低某些类型的重度高甘油三酯血症 (sHTG) 患者的甘油三酯，这些患者既往有急性胰腺炎发作史。sHTG 是急性胰腺炎复发的公认危险因素。这些高危患者是西奈山伊坎医学院领导的第二阶段研究的重点。

这种 ANGPTL3 抑制剂疗法，即静脉注射药物 evicanumab-dgnb，可抑制脂蛋白代谢的两个重要调节因子。该研究于 3 月 6 日发表在《自然医学》杂志上，发现 evinacumab 可将至少具有一定脂蛋白脂肪酶(LPL) 活性的 sHTG 患者的甘油三酯降低多达 70%，LPL 是甘油三酯代谢的关键酶。

然而，在三组 sHTG 患者中，其中一组基因突变导致无 LPL 活性——一种称为家族性乳糜微粒血症综合征的罕见病症——evinacumab 无法有效降低甘油三酯。在其他组中，甘油三酯的中位数降低了 65% 至 82%。尽管甘油三酯降低的主要终点没有达到预先设定的显着性水平，但许多其他甘油三酯终点都是阳性的。

“在很多方面，我们对这项研究的结果感到鼓舞，”主要作者、西奈山卫生系统脂质和代谢主任、伊坎西奈山医学教授(心脏病学)医学博士 Robert S. Rosenson 说。“在没有残留脂蛋白脂肪酶活性的患者中，我们不会期望 evinacumab 有效，因为没有酶活性可以解除抑制。但在更广泛的 sHTG 患者人群中，即患有多因素乳糜微粒血症综合征的患者，它的效果非常好。甚至当未达到主要终点时——在家族性乳糜微粒血症患者中——我们观察到脂质和脂蛋白水平的有利变化以及安全益处，这需要在更大规模的试验中进一步评估此类抑制剂。”

在美国，由 sHTG 引起的急性胰腺炎每年影响 50 至 8 万人。它是发病率、死亡率和生活质量下降的重要原因，也是医疗保健系统的经济负担，患者经常反复发作，需要反复住院。sHTG 的治疗方法包括减肥、饮食咨询、称为贝特类的降脂药物和 omega-3 脂肪酸，但在大量患者中， 没有一种方法已被证明足以降低甘油三酯和预防急性胰腺炎。

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